Генная терапия в офтальмологии: новые горизонты в лечении глазных заболеваний

Глазные заболевания могут значительно снижать качество жизни пациентов вследствие уменьшения остроты зрения. Ряд наследственных и приобретённых заболеваний органа зрения имеет лишь консервативные и поддерживающие методы лечения, не устраняющие этиологический фактор. Одним из потенциальных подходов к решению данной проблемы является генная терапия, демонстрирующая обнадёживающие результаты в ряде клинических исследований, однако требующая дальнейшего изучения в связи с ограниченной доказательной базой и возможными долгосрочными рисками. Воздействуя на определённые участки дефектных генов, данный терапевтический подход может способствовать замедлению или даже обратному развитию прогрессирования глазных заболеваний. В качестве векторов доставки особый интерес представляет использование аденоассоциированных вирусов, продемонстрировавших высокую эффективность и минимальный риск побочных эффектов. На сегодняшний день Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США зарегистрирован лишь один генотерапевтический препарат для терапии наследственной дистрофии сетчатки, вызванной патогенными вариантами гена RPE65. Проводимые доклинические и клинические испытания генной терапии заболеваний зрительной системы способствуют развитию данной области медицины и поиску новых подходов к лечению патологий, не поддающихся полному восстановлению функций повреждённых тканей и органов. В обзоре рассмотрены концепция генной терапии и её применение при патологиях зрительной системы, а также представлены последние научные достижения и их потенциальное влияние на состояние зрительных функций. Особое внимание уделено анализу клинических испытаний, безопасности, эффективности и перспективности персонализированной терапии, основанной на молекулярно-генетических особенностях пациентов. Кроме того, освещены текущие барьеры внедрения генной терапии в клиническую практику и основные направления дальнейших исследований.