评估使用替度鲁肽来治疗儿童慢性肠功能不全的疗效和安全性。系统综述

封面

如何引用文章

全文:

详细

慢性肠功能不全是儿童短肠综合征的一个发病因素。该疾病限制了儿童的生命活动。该疾病使患儿不可能完全社会化。该病为儿童的身体和智力发育提供不良的预后信息。病人家庭在组织和物质上出现困难。手术治疗(包括移植术)的前景有限,使问题更加严重。不完善的卫生保健管理框架在组织家庭肠外营养和在国家保障的框架内为短肠综合征儿童提供昂贵的药物、消耗品和设备方面造成了问题。由于胰高血糖素样肽-2类似物(替度鲁肽)的制作,短肠综合症患者的额外治疗潜力得到了发展。替度鲁肽是一种内源性的肠道生长因子和肠道适应性。在国内文献中没有关于替度鲁肽在小儿科实践中的疗效和安全性的数据。

该研究的目的是对关于使用替度鲁肽来治疗短肠综合征患儿的疗效和安全性的出版物进行系统性检索和批判性分析。

我们分析了2012年至2022年期间在PubMed、Scopus、eLibrary数据库以及科学期刊上的出版物,审议了英文和俄文的文章。我们发现了770篇关于在实验和临床实践中使用替度鲁肽的出版物。 在这些出版物中,有94个资料符合关键词。根据PRISMA标准选择了8篇文章。使用ROBINS-I工具评估了偏见风险。替度鲁肽的治疗效果在大多数患者中得到了证实。8.4-64.7%的患者中达到了肠内自主。 该药物的最佳剂量是每天0.05毫克/公斤。在没有治疗效果的情况下,使用替度鲁肽不适当的时间限制为6个月至1年。尚未确定替度鲁肽的服用与治疗的不良反应之间的因果关系。对出版物进行的分析表明了,缺乏替度鲁肽疗效的证据。缺乏疗效证据的原因包括:大多数研究中缺乏对照组,样本量有限,以及数据方法论中存在错误。虽然个别研究的初步结果充满希望,但替度鲁肽的随机对照试验的短缺仍然是一个问题。

作者简介

Fatima B. Ampar

Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics and Pediatric Surgery, Pirogov Russian National Research Medical University; Speransky Children’s Hospital No. 9

Email: fatampar@mail.ru
ORCID iD: 0000-0002-4594-7025
SPIN 代码: 9902-4290

junior research associate, pediatric surgeon

俄罗斯联邦, Moscow; Moscow

Vladimir M. Rozinov

Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics and Pediatric Surgery, Pirogov Russian National Research Medical University; Speransky Children’s Hospital No. 9

Email: rozinov@inbox.ru
ORCID iD: 0000-0002-9491-967X
SPIN 代码: 2770-3752

Dr. Sci. (Med.), Professor; chief surgeon of the clinic

俄罗斯联邦, Moscow; Moscow

Maria M. Chernobabova

Clinical Hospital No. 1 "Medsi group" JSC

编辑信件的主要联系方式.
Email: mchernobabova@gmail.com
ORCID iD: 0000-0001-7177-8678
SPIN 代码: 8680-1638

pediatric surgeon

俄罗斯联邦, Moscow

参考

  1. Stollman NH, Neustater BR, Rogers AI. Short-bowel syndrome. Gastroenterologist. 1996;4(2):118–128.
  2. Jeppesen PB. Teduglutide, a novel glucagon-like peptide 2 analog, in the treatment of patients with short bowel syndrome. Therap Adv Gastroenterol. 2012;5(3):159–171. doi: 10.1177/1756283X11436318
  3. Vanderhoof JA. Short bowel syndrome. Clin Perinatol. 1996;23(2):377–386. doi: 10.1016/S0095-5108(18)30247-1
  4. Rozinov VM. Short bowel syndrome in children: results of the conference. Russian Journal of Pediatric Surgery, Anesthesia and Intensive Care. 2021;11(2):221–225. (In Russ.) doi: 10.17816/psaic342
  5. Rosete BE, Wendel D, Horslen SP. Teduglutide for pediatric short bowel syndrome patients. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2021;15(7):727–733. doi: 10.1080/17474124.2021.1913052
  6. Jeppesen PB, Pertkiewicz M, Forbes A, et al. Quality of life in patients with short bowel syndrome treated with the new glucagon-like peptide-2 analogue teduglutide — analyses from a randomised, placebo-controlled study. Clin Nutr. 2013;32(5):713–721. doi: 10.1016/j.clnu.2013.03.016
  7. Jeppesen PB. Pharmacologic options for intestinal rehabilitation in patients with short bowel syndrome. J Parenter Enteral Nutr. 2014;38(S1):45S–52S. doi: 10.1177/0148607114526241
  8. Kim ES, Keam SJ. Teduglutide: A review in short bowel syndrome. Drugs. 2017;77(3):345–352. doi: 10.1007/s40265-017-0703-7
  9. Certificate of state registration of the computer program RUS No. 2016615129/ 17.05.2016. Chernikov MV, Novikova AN, Mazurov NYa, et al. Universal’nyi programmnyi kompleks dlya sbora, obrabotki i upravleniya territorial’no raspredelennymi kliniko-ehpidemiologicheskimi dannymi v rezhime udalennogo dostupa. Available at: http://www1.fips.ru/Archive/EVM/2016/2016.06.20/DOC/RUNW/000/002/016/615/129/document.pdf (In Russ.)
  10. Rozinov VM, Ampar FB, Samorokovskaya MV, Isakov MA. Organizational and clinical potential of the Federal Register of children with short bowel syndrome. Russian Journal of Pediatric Surgery, Anesthesia and Intensive Care. 2022;12(1):73–84. (In Russ.) doi: 10.17816/psaic1229
  11. ema.europa.eu [Internet]. NPS Pharma Holdings Limited. Revestive (teduglutide) 5 mg powder and solvent for solution for injection: EU summary of product characteristics. 2016 [cited 2017 Jan 31]. Available at: http://www.ema.europa.eu
  12. McMellen ME, Wakeman D, Longshore SW, et al. Growth factors: possible roles for clinical management of the short bowel syndrome. Semin Pediatr Surg. 2010;19(1):35–43. doi: 10.1053/j.sempedsurg.2009.11.010
  13. Jeppesen PB, Sanguinetti EL, Buchman A, et al. Teduglutide (ALX-0600), a dipeptidyl peptidase IV resistant glucagon-like peptide 2 analogue, improves intestinal function in short bowel syndrome patients. Gut. 2005;54(9):1224–1231. doi: 10.1136/gut.2004.061440
  14. Tappenden KA, Edelman J, Joelsson B. Teduglutide enhances structural adaptation of the small intestinal mucosa in patients with short bowel syndrome. J Clin Gastroenterol. 2013;47(7):602–607. doi: 10.1097/MCG.0b013e3182828f57
  15. Marier J-F, Jomphe C, Peyret T, Wang Y. Population pharmacokinetics and exposure-response analyses of teduglutide in adult and pediatric patients with short bowel syndrome. Clin Transl Sci. 2021;14(6):2497–2509. doi: 10.1111/cts.13117
  16. Martínez MI, Rumbo C, Hervás DG, et al. Experience with the use of teduglutide in paediatric patients with intestinal failure in a center in Argentina]. Acta Gastroenterológica Latinoamericana [en linea]. 2020;50(3):257–263. (In Spanish) Available: https://www.actagastro.org/numeros-anteriores/2020/Vol-50-N3/Vol50N3-PDF11.pdf
  17. Schwartz LK, O’Keefe SJ, Fujioka K, et al. Long-term teduglutide for the treatment of patients with intestinal failure associated with short bowel syndrome. Clin Transl Gastroenterol. 2016;7(2):e142. doi: 10.1038/ctg.2015.69
  18. Page MJ, McKenzie JE, Bossuyt PM, et al. The PRISMA 2020 statement: an updated guideline for reporting systematic reviews. BMJ. 2021;372:n71. doi: 10.1136/bmj.n71.
  19. Sterne JA, Hernán MA, Reeves BC, et al. ROBINS-I: a tool for assessing risk of bias in non-randomised studies of interventions. BMJ. 2016;355:i4919. doi: 10.1136/bmj.i4919
  20. Carter BA, Cohran VC, Cole CR, et al. Outcomes from a 12-week, open-label, multicenter clinical trial of teduglutide in pediatric short bowel syndrome. J Pediatr. 2017;181:102–111.e5. doi: 10.1016/j.jpeds.2016.10.027
  21. ema.europa.eu [Internet]. Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP). Assessment report. Revestive teduglutide Procedure No.: EMEA/H/C/002345/ 2012 [cited 2017 Jan 31]. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/revestive-epar-public-assessment-report_en.pdf
  22. Jeppesen PB, Pertkiewicz M, Messing B, et al. Teduglutide reduces need for parenteral support among patients with short bowel syndrome with intestinal failure. Gastroenterology. 2012;143(6):1473–1481.e3. doi: 10.1053/j.gastro.2012.09.007
  23. Mouillot T, Boehm V, Treton X, et al. Small-bowel adaptation: A case of morphological changes induced by teduglutide in short-bowel syndrome with intestinal failure. J Parenter Enteral Nutr. 2020;44(5):940–943. doi: 10.1002/jpen.1805
  24. Pevny S, Maasberg S, Rieger A, et al. Experience with teduglutide treatment for short bowel syndrome in clinical practice. Clin Nutr. 2019;38(4):1745–1755. doi: 10.1016/j.clnu.2018.07.030
  25. Chen K, Mu F, Xie J, et al. Impact of teduglutide on quality of life among patients with short bowel syndrome and intestinal failure. J Parenter Enteral Nutr. 2020;44(1):119–128. doi: 10.1002/jpen.1588
  26. Chen K, Joly F, Mu F, et al. Predictors and timing of response to teduglutide in patients with short bowel syndrome dependent on parenteral support. Clin Nutr ESPEN. 2021;43:420–427. doi: 10.1016/j.clnesp.2021.03.011
  27. Muñiz HM, Martínez MI, Busoni VB, et al. Real-World Study of the safety and effectiveness of teduglutide in adult and pediatric patients with short bowel syndrome in Argentina. An Interim Analysis. April 2023;54:552. DOI: https://doi.org/10.1016/j.clnesp.2022.09.279
  28. Puello F, Wall E, Herlitz J, et al. Long-term outcomes with teduglutide from a single center. J Parenter Enteral Nutr. 2021;45(2):318–322. doi: 10.1002/jpen.1838
  29. Kocoshis SA, Merritt RJ, Hill S, et al. Safety and efficacy of teduglutide in pediatric patients with intestinal failure due to short bowel syndrome: A 24-week, phase III study. J Parenter Enteral Nutr. 2020;44(4):621–631. doi: 10.1002/jpen.1690
  30. Ramos Boluda E, Redecillas Ferreiro S, Manrique Moral O, et al. Experience with teduglutide in pediatric short bowel syndrome: First real-life data. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2020;71(6):734–739. doi: 10.1097/MPG.0000000000002899
  31. Hill S, Carter BA, Cohran V, et al. Safety findings in pediatric patients during long-term treatment with teduglutide for short-bowel syndrome-associated intestinal failure: Pooled analysis of 4 clinical studies. J Parenter Enteral Nutr. 2021;45(7):1456–1465. doi: 10.1002/jpen.2061
  32. Guz-Mark A, Hino B, Berkowitz D, et al. The variable response to teduglutide in pediatric short bowel syndrome: a single country real-life experience. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022;75(3):293–298. doi: 10.1097/MPG.0000000000003541
  33. Falco EC, Lezo A, Calvo P, et al. Case report: morphologic and functional characteristics of intestinal mucosa in a child with short bowel syndrome after treatment with teduglutide: evidence in favor of GLP-2 analog safety. Front Nutr. 2022;9:866048. doi: 10.3389/fnut.2022.866048
  34. Gigola F, Cianci MC, Cirocchi R, et al. Use of teduglutide in children with intestinal failure: A systematic review. Front Nutr. 2022;9:866518. doi: 10.3389/fnut.2022.866518
  35. Diamanti A, Lezo A, D’Antiga L, et al. Teduglutide in pediatric intestinal failure: A position statement of the Italian society of pediatric gastroenterology, hepatology and nutrition (SIGENP). Dig Liver Dis. 2022;54(10):1320–1327. doi: 10.1016/j.dld.2022.04.028

补充文件

附件文件
动作
1. JATS XML
2. Fig. 1. Dynamics of new publications (by date of publications; n = 94)

下载 (112KB)
3. Fig. 2. Distribution of information sources by databasee

下载 (56KB)
4. Fig. 3. Flowchart according to the PRISMA criteria

下载 (270KB)
5. Fig. 4. Results of the quality assessment according to the ROBINS-I criteria

下载 (246KB)

Согласие на обработку персональных данных с помощью сервиса «Яндекс.Метрика»

1. Я (далее – «Пользователь» или «Субъект персональных данных»), осуществляя использование сайта https://journals.rcsi.science/ (далее – «Сайт»), подтверждая свою полную дееспособность даю согласие на обработку персональных данных с использованием средств автоматизации Оператору - федеральному государственному бюджетному учреждению «Российский центр научной информации» (РЦНИ), далее – «Оператор», расположенному по адресу: 119991, г. Москва, Ленинский просп., д.32А, со следующими условиями.

2. Категории обрабатываемых данных: файлы «cookies» (куки-файлы). Файлы «cookie» – это небольшой текстовый файл, который веб-сервер может хранить в браузере Пользователя. Данные файлы веб-сервер загружает на устройство Пользователя при посещении им Сайта. При каждом следующем посещении Пользователем Сайта «cookie» файлы отправляются на Сайт Оператора. Данные файлы позволяют Сайту распознавать устройство Пользователя. Содержимое такого файла может как относиться, так и не относиться к персональным данным, в зависимости от того, содержит ли такой файл персональные данные или содержит обезличенные технические данные.

3. Цель обработки персональных данных: анализ пользовательской активности с помощью сервиса «Яндекс.Метрика».

4. Категории субъектов персональных данных: все Пользователи Сайта, которые дали согласие на обработку файлов «cookie».

5. Способы обработки: сбор, запись, систематизация, накопление, хранение, уточнение (обновление, изменение), извлечение, использование, передача (доступ, предоставление), блокирование, удаление, уничтожение персональных данных.

6. Срок обработки и хранения: до получения от Субъекта персональных данных требования о прекращении обработки/отзыва согласия.

7. Способ отзыва: заявление об отзыве в письменном виде путём его направления на адрес электронной почты Оператора: info@rcsi.science или путем письменного обращения по юридическому адресу: 119991, г. Москва, Ленинский просп., д.32А

8. Субъект персональных данных вправе запретить своему оборудованию прием этих данных или ограничить прием этих данных. При отказе от получения таких данных или при ограничении приема данных некоторые функции Сайта могут работать некорректно. Субъект персональных данных обязуется сам настроить свое оборудование таким способом, чтобы оно обеспечивало адекватный его желаниям режим работы и уровень защиты данных файлов «cookie», Оператор не предоставляет технологических и правовых консультаций на темы подобного характера.

9. Порядок уничтожения персональных данных при достижении цели их обработки или при наступлении иных законных оснований определяется Оператором в соответствии с законодательством Российской Федерации.

10. Я согласен/согласна квалифицировать в качестве своей простой электронной подписи под настоящим Согласием и под Политикой обработки персональных данных выполнение мною следующего действия на сайте: https://journals.rcsi.science/ нажатие мною на интерфейсе с текстом: «Сайт использует сервис «Яндекс.Метрика» (который использует файлы «cookie») на элемент с текстом «Принять и продолжить».