ВОЗМОЖНОСТЬ ПРИМЕНЕНИЯ ГЕНОМНОГО РЕДАКТИРОВАНИЯ В ЛЕЧЕНИИ НЕЙРОДЕГЕНЕРАТИВНЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ


Цитировать

Полный текст

Аннотация

Об авторах

А С Ветчинова

Научный центр неврологии

Москва

Н Ю Абрамычева

Научный центр неврологии

Москва

Е Ю Федотова

Научный центр неврологии

Москва

С Н Иллариошкин

Научный центр неврологии

Москва

Список литературы

  1. Абрамычева Н.Ю., Лысогорская е.В., Шпилюкова Ю.С. и др. Молекулярная структура бокового амиотрофического скле- роза в российской популяции // Нервно-мышечные болезни. 2016; 4: 21-27.
  2. Васильева е.А. Применение системы направленного геномного редактирования CRISPR/Cas к плюрипотентным стволо- вым клеткам // цитология 2015; 1: 19-30.
  3. Иллариошкин С.Н. Современные представления об этиологии болезни Паркинсона // Неврол. журн. 2015; 4: 4-13.
  4. Иллариошкин С.Н., Иванова-Смоленская И.А., Маркова е.Д. ДНК-диагностика и медико-генетическое консультирование в неврологии. М.: МИА, 2002.
  5. Лебедева о.С., Лагарькова М.А., Иллариошкин С.Н. и др. Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки: новые воз- можности в нейробиологии и нейротрансплантологии // Анналы клинической и экспериментальной неврологии 2011; 4: 37-45.
  6. Alexander G.M., Rogan S.C., Abbas A.I. et al. Remote control of neuronal activity in transgenic mice expressing evolved G protein- coupled receptors // Neuron 2009; 63: 27-39.
  7. An M.C., Zhang N., Scott G. et al. Genetic correction of Huntington’s disease phenotypes in induced pluripotent stem cells // Cell Stem Cell. 2012; 11: 253-263.
  8. Chen K., Gao C.J. TALENs: customizable molecular DNA scissors for genome engineering of plants // Genet. Genomics 2013; 40: 271-279
  9. Chen Y., Xiong M., Dong Y. et al. Chemical control of grafted human PSC-derived neurons in a mouse model ofParkinson`s disease // Cell Stem Cell 2016; 18: 817-826.
  10. Cunningham M., Cho J.H., Leung A. et al. hPSC-derived maturing GABAergic interneurons ameliorate seizures and abnormal behavior in epileptic mice // Cell Stem Cell 2014; 15: 559-573.
  11. Ghiglieri V., Calabrese V., Calabresi P. Alpha-synuclein: from early synaptic dysfunction to neurodegeneration // Front. Neurol. 2018; 9: 295.
  12. Jonsson T., Atwal J.K., Steinberg S. et al. A mutation in APP protects against Alzheimer’s disease and age-related cognitive decline // Nature 2012; 488 (7409): 96-99.
  13. Keatinge M., Bui H., Menke A. et al. Glucocerebrosidase 1 deficient Danio rerio mirror key pathological aspects of human Gaucher disease and provide evidence of early microglial activation preceding alphasynuclein-independent neuronal cell death // Hum. Mol. Genet. 2015; 24: 6640-6652.
  14. Li Y., Moore R., Guinn M., Bleris L. Transcription activator-like effector hybrids for conditional control and rewiring of chromo- somal transgene expression // Sci Rep. 2012; 2: 897.
  15. Ma L., Hu B., Liu Y. et al. Human embryonic stem cell-derived GABA neurons correct locomotion deficits in quinolinic acid-lesio- ned mice // Cell Stem Cell 2012; 10: 455-464.
  16. Moynahan M.E., Jasin M. Mitotic homologous recombination maintains genomic stability and suppresses tumorigenesis // Nat. Rev. Mol. Cell Biol. 2010; 11:196-207.
  17. Pires C., Schmid B., Petrжus C. et al. Generation of a gene-corrected isogenic control cell line from an Alzheimer’s disease patient iPSC line carrying a A79V mutation in PSEN1 // Stem Cell Res. 2016; 17: 285-288.
  18. Wang X., Cao C., Huang J. et al. One-step generation of triple gene-targeted pigs using CRISPR/Cas9 system // Sci Rep. 2016; 6: 20620.
  19. Sreedharan J., Blair I.P., Tripathi V.B. et al. TDP-43 mutations in familial and sporadic amyotrophic lateral sclerosis // Science 2008; 319 (5870): 1668-1672.
  20. Sternson S.M., Roth B.L. Chemogenetic tools to interrogate brain functions // Annu. Rev. Neurosci. 2014; 37: 387-407.
  21. Soldner F., Laganiere J., Cheng A. et al. Generation of Isogenic Pluripotent Stem Cells Differing Exclusively at Two Early Onset Parkinson Point Mutations // Cell 2011; 146: 318-331.
  22. Williams A.J., Paulson H.L. Polyglutamine neurodegeneration: protein misfolding revisited // Trends Neurosci. 2008; 31: 521-528.
  23. Xiong X., Chen M., Lim W.A., Zhao D., Qi l.S. CRISPR/Cas 9 for humangenome engineering and disease research. Annu. Rev. Genom. Hum. Genet. 2016; 17: 131-154.

Дополнительные файлы

Доп. файлы
Действие
1. JATS XML
Скачать

© Ветчинова А.С., Абрамычева Н.Ю., Федотова Е.Ю., Иллариошкин С.Н., 2018

Creative Commons License
Эта статья доступна по лицензии Creative Commons Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International License.

Согласие на обработку персональных данных с помощью сервиса «Яндекс.Метрика»

1. Я (далее – «Пользователь» или «Субъект персональных данных»), осуществляя использование сайта https://journals.rcsi.science/ (далее – «Сайт»), подтверждая свою полную дееспособность даю согласие на обработку персональных данных с использованием средств автоматизации Оператору - федеральному государственному бюджетному учреждению «Российский центр научной информации» (РЦНИ), далее – «Оператор», расположенному по адресу: 119991, г. Москва, Ленинский просп., д.32А, со следующими условиями.

2. Категории обрабатываемых данных: файлы «cookies» (куки-файлы). Файлы «cookie» – это небольшой текстовый файл, который веб-сервер может хранить в браузере Пользователя. Данные файлы веб-сервер загружает на устройство Пользователя при посещении им Сайта. При каждом следующем посещении Пользователем Сайта «cookie» файлы отправляются на Сайт Оператора. Данные файлы позволяют Сайту распознавать устройство Пользователя. Содержимое такого файла может как относиться, так и не относиться к персональным данным, в зависимости от того, содержит ли такой файл персональные данные или содержит обезличенные технические данные.

3. Цель обработки персональных данных: анализ пользовательской активности с помощью сервиса «Яндекс.Метрика».

4. Категории субъектов персональных данных: все Пользователи Сайта, которые дали согласие на обработку файлов «cookie».

5. Способы обработки: сбор, запись, систематизация, накопление, хранение, уточнение (обновление, изменение), извлечение, использование, передача (доступ, предоставление), блокирование, удаление, уничтожение персональных данных.

6. Срок обработки и хранения: до получения от Субъекта персональных данных требования о прекращении обработки/отзыва согласия.

7. Способ отзыва: заявление об отзыве в письменном виде путём его направления на адрес электронной почты Оператора: info@rcsi.science или путем письменного обращения по юридическому адресу: 119991, г. Москва, Ленинский просп., д.32А

8. Субъект персональных данных вправе запретить своему оборудованию прием этих данных или ограничить прием этих данных. При отказе от получения таких данных или при ограничении приема данных некоторые функции Сайта могут работать некорректно. Субъект персональных данных обязуется сам настроить свое оборудование таким способом, чтобы оно обеспечивало адекватный его желаниям режим работы и уровень защиты данных файлов «cookie», Оператор не предоставляет технологических и правовых консультаций на темы подобного характера.

9. Порядок уничтожения персональных данных при достижении цели их обработки или при наступлении иных законных оснований определяется Оператором в соответствии с законодательством Российской Федерации.

10. Я согласен/согласна квалифицировать в качестве своей простой электронной подписи под настоящим Согласием и под Политикой обработки персональных данных выполнение мною следующего действия на сайте: https://journals.rcsi.science/ нажатие мною на интерфейсе с текстом: «Сайт использует сервис «Яндекс.Метрика» (который использует файлы «cookie») на элемент с текстом «Принять и продолжить».